علاج جيني يعيد السمع لمرضى صمّ منذ الولادة ويُظهر نتائج طويلة الأمد

أظهر علاج جيني تجريبي نتائج طويلة الأمد في استعادة السمع لدى أشخاص وُلدوا بنوع نادر من الصمم الوراثي، وفق ما أفاد باحثون يوم الأربعاء.

وشملت الدراسة، وهي الأكبر والأطول حتى الآن لتقييم علاج جيني لفقدان السمع، 42 طفلًا وبالغًا مصابين بـ autosomal recessive deafness 9 (DFNB9)، وهو اضطراب نادر تسببه طفرات في جين OTOF. ويؤدي هذا الجين دورًا أساسيًا في إنتاج بروتين otoferlin، الضروري لخلايا الشعر في الأذن الداخلية كي تنقل الإشارات الصوتية إلى الدماغ.

وقال زينغ-يي تشن، وهو عالم مساعد في Mass Eye and Ear في بوسطن وقاد الدراسة المنشورة في مجلة Nature، إن النتائج «مذهلة» وتمثل «للمرة الأولى في المجال بأكمله خيار علاج جديدًا تمامًا لفقدان السمع الوراثي».

وأجرى تشن وزملاؤه في جامعة فودان في الصين العلاج عبر إدخال فيروس من نوع adenovirus إلى آذان المرضى الصم، وكان الفيروس يحمل نسخة سليمة من الجين بعد تقسيمه إلى نصفين ليتسع داخل الفيروس. وتهدف هذه الطريقة إلى تعويض البروتين المفقود داخل الأذن حتى تتمكن الخلايا من تحويل الصوت إلى إشارات عصبية يمكن للدماغ تفسيرها.

وبحسب التقرير، بدا العلاج فعالًا لدى نحو 90% من المرضى، الذين تراوحت أعمارهم بين أطفال دون عام واحد وبالغين في سن 32 عامًا. وبدأ كثير منهم يسمعون للمرة الأولى خلال أسابيع، ثم استمر التحسن عادةً نحو ستة أشهر، بينما وصلت جودة السمع لدى كثيرين إلى مستوى قريب من الطبيعي، واستمرت النتائج لأكثر من عامين لدى بعضهم.

كما أتاح التحسن لبعض المرضى البدء في تعلم الكلام، ما سهّل عليهم التواصل مع من حولهم. وقال تشن إن النتائج تشير إلى أن العلاج قد يكون من نوع «مرة واحدة وينتهي الأمر» ويستمر مدى الحياة، لكنه شدد على أن المرضى سيحتاجون إلى متابعة أطول للتأكد من استمرار الأمان والفائدة.

ويُعد هذا النوع من الصمم نادرًا جدًا، إذ يصيب نحو 50 طفلًا يولدون كل عام في الولايات المتحدة. ومع ذلك، فإن نجاح التجربة يدفع الباحثين إلى دراسة أساليب مشابهة لأشكال أخرى نادرة من الصمم الوراثي، كما يأملون أن تمتد هذه المقاربات يومًا ما إلى فقدان السمع الأكثر شيوعًا المرتبط بالتقدم في العمر والضوضاء العالية.

وتشير التطورات المتسارعة في هذا المجال أيضًا إلى زيادة الاهتمام بفحص مزيد من الأطفال للكشف المبكر عن الصمم الوراثي، حتى يمكن علاجهم في سن مبكرة، إذ يبدو أن التدخل المبكر يحقق أفضل النتائج.

ولمن يرغب في الاطلاع على معلومات إضافية عن هذا النوع الوراثي من الصمم، يمكن مراجعة الرابط العملي الخاص بالحالة: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/gtr/conditions/C1832828/