الولايات المتحدة توافق على أول علاج جيني للصمم الوراثي النادر واستعادة السمع

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يوم الخميس 23 أبريل 2026، على أول علاج جيني مخصص لاستعادة السمع لدى أشخاص وُلدوا صمًا، في قرار يقتصر تأثيره المباشر على فئة نادرة جدًا من الصمم الوراثي، لكنه يُنظر إليه كإنجاز مهم في مجال علاج فقدان السمع.

العلاج طوّرته شركة Regeneron Pharmaceuticals، وقالت إنها تخطط لتوفيره مجانًا في الولايات المتحدة، على أن يصبح متاحًا خلال أسابيع. ويستهدف العلاج نوعًا نادرًا من الصمم يرتبط بخلل في جين يُعرف باسم OTOF، وهو جين ضروري لنقل الصوت من الأذن إلى الدماغ.

وجاءت الموافقة استنادًا إلى نتائج علاج 20 مريضًا وُلدوا بنسخة معيبة من هذا الجين. ووفقًا للشركة، بدأ معظم المرضى يسمعون للمرة الأولى خلال أسابيع، ثم تحسنت جودة السمع لديهم خلال الأشهر التالية. وأظهرت النتائج أن 80% منهم حققوا قدرًا مهمًا من استعادة السمع، فيما وصل 42% إلى سمع طبيعي، بما في ذلك القدرة على سماع الهمسات. كما قالت الشركة إن أثر العلاج استمر لمدة عامين على الأقل حتى الآن.

ويعتمد العلاج على حقن فيروسات مرتبطة بالغدة الدرقية داخل أذن المريض عبر شق صغير خلف الأذن لفتح ثقب صغير في الجمجمة، وتحمل هذه الفيروسات نسخة سليمة من جين OTOF بعد تقسيمه إلى نصفين ليتسع داخل الفيروس. ويعطي الجين تعليمات لإنتاج بروتين otoferlin، وهو بروتين ضروري لخلايا الشعر في الأذن الداخلية كي تنقل الصوت إلى الدماغ.

ومن بين الحالات التي لفتت الانتباه، حالة سييرا سميث، وهي أم تبلغ 26 عامًا وتعيش في إيست جرينبوش بولاية نيويورك، بعدما وُلد ابنها ترايفس صمًا تمامًا بسبب خلل جيني نادر. وقالت إن المستشفى أخبرها في البداية أن فحص السمع لحديثي الولادة فشل، ثم تبيّن لاحقًا أن ابنها يعاني صممًا عميقًا. وبعد خضوعه للعلاج التجريبي في جامعة كولومبيا في نيويورك، بدأت تلاحظ استجابته للأصوات بعد نحو شهرين ونصف إلى ثلاثة أشهر، عندما فزع للمرة الأولى من صوت مرتفع أثناء نومه في السيارة.

وقال جوناثون ويتون، نائب رئيس قسم الأدوية الجينية في Regeneron، إن الشركة ستقدم العلاج مجانًا في الولايات المتحدة، واعتبر أن ما حدث يمثل بداية مرحلة جديدة في التعامل مع فقدان السمع. وفي المقابل، حذر باحثون من أن التركيز على “علاج” الصمم قد يرسخ وصمة تجاه الصم، بينما يرى آخرون أن هذه الخطوة قد تفتح الباب أمام علاجات جينية لأنواع أخرى من فقدان السمع في المستقبل، بما في ذلك المرتبط بالتقدم في العمر والضوضاء العالية.

ويُذكر أن هذا النوع النادر من الصمم يصيب نحو 50 طفلًا فقط سنويًا في الولايات المتحدة.